мая
Механизм действия отечественного лекарства аналогичен знаменитой «Золгенсме» — это на сегодняшний день самое дорогое лекарство в мире, стоимость терапии которым достигает 2 млн. долларов. Как сообщил министр здравоохранения Михаил Мурашко, первые дети уже получили терапию новым отечественным лекарством в рамках клинических исследований.
«Геннотерапевтический препарат (рабочее название ANB-004) — это оригинальная разработка, полностью созданная нашими учеными, он не является копией», — пояснили «Российской газете» в биотехнологической компании Biocad, разработавшей инновационное лекарство.
Оба лекарства — и отечественный ANB-004, и зарубежная «Золгенсма» имеют схожий механизмом действия: они воздействуют на поврежденный ген SMN1 (из-за изменений в нем, собственно, и развивается спинально-мышечная атрофия), восстанавливают его функцию в различных тканях организма, в том числе и в моторных нейронах.
Разработчики отмечают, что им удалось оптимизировать ANB-004 таким образом, чтобы обеспечить наилучшее соотношение эффективности и безопасности, снизив вероятность возникновения побочных эффектов при его применении.
Как и в случае лечения «Золгенсмой», терапия российским лекарством состоит из одной инъекции — это буквально укол надежды.
Препарат предназначен для терапии СМА 1 типа — это самая ранняя и тяжелая форма заболевания, которое начинает развиваться у новорожденного буквально с первых дней. Чаще всего дети с такой формой СМА не доживают до двух лет.
«Предполагается, что препарат ANB-004 будет способен обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект, полностью восстанавливая функцию гена. На данный момент введение препарата осуществлено уже двум пациентам. В целом в клиническое исследование планируется включить 12 детей со СМА. Принять участие в нем могут дети как из России, так и из других стран, в том числе СНГ, соответствующие критериям отбора (включения)», — сообщили в компании.
Разработчики считают, что российское лекарство сможет конкурировать с зарубежным аналогом, в том числе, и на международном рынке — во всяком случае, технологические мощности компании позволяют производить препарат в объеме, достаточном и для России, и для внешних рынков.
Однако о стоимости лечения говорить пока рано — это станет известно по окончании клинических исследований, когда препарат пройдет государственную регистрацию.
Напомним, закупки «Золгенсмы», проводившиеся в конце прошлого года, финансировались из расчета примерно 95 млн. рублей за курс для одного ребенка.
